Дослідники Пенсильванського університету модифікували ліпідні наночастинки так, щоб спрямовувати доставку мРНК до певних клітин мозку. Про роботу лабораторії Майкла Мітчелла, опубліковану в Nano Letters, університет повідомив 14 січня 2025 року.
Молекулярна адреса для доставки
Ліпідні частинки захищають мРНК, але для роботи в мозку цього недостатньо: потрібно подолати гематоенцефалічний бар’єр і потрапити саме до потрібного типу клітин. У дослідженні короткі пептиди виконували роль адресних елементів, допомагаючи спрямовувати наночастинки до ендотелію мозкових судин та нейронів.
На відміну від великих антитіл, пептиди компактніші. Автори пояснюють, що це полегшує їх включення до складу частинок і може зменшувати проблеми зі збільшенням розміру та агрегацією. Попередні досліди команди стосувалися проходження бар’єра, а ця робота додала контроль клітинної адреси.
Платформа, а не готове лікування
Результат відкриває напрям для розробки засобів проти неврологічних захворювань, проте не доводить ефективності лікування людей. Доставка мРНК і терапевтичний ефект — різні етапи перевірки. Повідомлення університету також не підтверджує заяву про доставку 14,8% внутрішньовенної дози в мозок.
Про інше застосування адресної доставки РНК читайте в нашому матеріалі про наночастинки для доставки siRNA при фіброзі печінки.